Hämophilie mit Gentherapie zum ersten Mal erfolgreich behandelt

Hämophilie mit Gentherapie zum ersten Mal erfolgreich behandelt
Hämophilie mit Gentherapie zum ersten Mal erfolgreich behandelt
Ein internationales Wissenschaftler-Team hat ein Experiment zur Gentherapie der Hämophilie B erfolgreich beendet. Die sogenannte Bluterkrankheit ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Diese Form bedeutet den Mangel an Faktor IX der Gerinnungskaskade. Die Krankheit kann derzeit nur symptomatisch behandelt werden. Um Blutungen zu stoppen, muss sich der Kranke eine intravenöse Injektion machen.

Bei einem Experiment wurde zehn Hämophilie-Kranken Virus-Vektoren mit Promotor und Transgen ins Blut eingebracht, die den Faktor IX kodieren. Als die Vektoren in die Leber kamen, bauten sie in Leberzellen des Patienten Promotor und Transgen einer besonders aktiven Form des Faktors IX ein. 18 Monate später erzeugte die Leber 34 Prozent der normalen Quantität von Faktor IX. Für neun von zehn Patienten war es genug, um keine Injektionen mehr machen zu müssen.

Hämophilie B haben etwa 20 Prozent der Menschen mit den Blutgerinnungsstörungen. Wissenschaftler suchen derzeit nach einer Methode, mit der die häufiger verbreitete Form Hämophilie behandelt werden kann.

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